Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd. (Biohaven) heeft op 30 mei 2017 in een persbericht bekend gemaakt dat de werving van SCA patiënten voor hun klinische studie met trigriluzole (BHV-4157) is afgerond.
Trigriluzole is een nieuw geneesmiddel dat wordt ontwikkeld door Biohaven. Trigriluzole heeft zowel de weesgeneesmiddelen status gekregen als ook de status om het middel extra snel te beoordelen als een potentiële behandeling voor SCA door de Food and Drug Administration in Amerika.
Trigriluzole is een nieuw geneesmiddel dat wordt ontwikkeld door Biohaven. Trigriluzole heeft zowel de weesgeneesmiddelen status gekregen als ook de status om het middel extra snel te beoordelen als een potentiële behandeling voor SCA door de Food and Drug Administration in Amerika.
"Het afronden van het werven van patiënten in deze studie is een mijlpaal voor ons neurologisch onderzoeksprogramma. Wij willen de SCA patiënten die deelnemen aan het onderzoek, de National Ataxia Foundation en de klinische onderzoekslocaties bedanken voor de hulp bij het zo snel bereiken van het benodigde aantal patiënten," zegt Vlad Coric, M.D., bestuursvoorzitter van Biohaven. "We zijn ons terdege bewust van de hoge onvervulde medische behoefte in ataxie, en als de resultaten van onderzoek positief zijn, verwachten we een nieuwe geneesmiddel aanvraag bij de FDA in het begin van 2018. "
Trigriluzole onderzoek in SCA
Het onderzoek wordt gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd uitgevoerd in meerdere onderzoekscentra. Om te zorgen dat er bij het indelen van de groepen geen verschil optreedt tussen de groepen waardoor de kans op succes van de behandeling kan worden beïnvloed, moet de toewijzing van de proefpersonen aan de verschillende groepen door het lot worden bepaald. Dit is de betekenis van het woord 'gerandomiseerd'. Een onderzoek wordt dubbelblind genoemd als noch de proefpersoon, noch de onderzoeker gedurende het experiment kennis heeft over wie tot de experimentele groep behoort en wie tot de controlegroep behoort.
Dagelijkse dosering van een tablet trigriluzole (140 mg) wordt vergeleken met inname van een nepgeneesmiddel. 180 patiënten nemen deel aan het onderzoek verdeeld over 18 locaties in Amerika.
Het resultaten van het onderzoek worden beoordeeld aan de hand van de verandering in de SARA score na acht weken behandeling met trigriluzole. De SARA score geeft de ernst van de ataxie symptomen weer. Na deze acht weken kunnen de patiënten kiezen om door te gaan met het onderzoek gedurende 48 weken. In deze fase is de studie niet "blind" meer. Zowel arts als patiënt weten dan dat zij het geneesmiddel trigriluzole krijgen. Naast de SARA score worden ook de resultaten van de 8-meter koop test meegenomen.
Veiligheid en verdraagbaarheid van trigriluzole worden bepaald. Dit gebeurt door het bijhouden van bijwerkingen en het in de gaten houden van de vitale functies van het lichaam. De belangrijkste vitale functies zijn de luchtwegen, ademhaling, bloedcirculatie, bloeddruk, hartslag, temperatuur, .....
---------------------------------------------------------
Geen opmerkingen:
Een reactie posten